5004242-55.2024.4.03.6110

PODER JUDICIÁRIO 4ª Vara Federal de Sorocaba Avenida Antônio Carlos Comitre, 295, Parque Campolim, Sorocaba - SP - CEP: 18047-620 https://www.trf3.jus.br/balcao-virtual PROCEDIMENTO COMUM CÍVEL (7) Nº 5004242-55.2024.4.03.6110 CRIANÇA INTERESSADA: G. P. R. REPRESENTANTE: DANIELE CRISTINA DA SILVA RODRIGUES ADVOGADO do(a) CRIANÇA INTERESSADA: GRAZIELA COSTA LEITE - SP303190 REPRESENTANTE do(a) CRIANÇA INTERESSADA: DANIELE CRISTINA DA SILVA RODRIGUES ADVOGADO do(a) CRIANÇA INTERESSADA: GESSICA DONEGAL - SP387136 REU: UNIÃO FEDERAL FISCAL DA LEI: MINISTERIO PUBLICO FEDERAL - PR/SP SENTENÇA 1. RELATÓRIO Trata-se de Ação de Obrigação de Fazer com Pedido de Tutela Provisória de Urgência ajuizada por GABRIEL PÉUS RODRIGUES, nascido em 06/01/2019, representado por sua genitora DANIELE CRISTINA DA SILVA RODRIGUES, residente na Rua Camboja, nº 15, Jardim Planalto, Salto/SP, representado pelas advogadas Graziela Costa Leite (OAB/SP 303.190) e Gessica Donegal (OAB/SP 387.136), em face da UNIÃO FEDERAL, visando o fornecimento do medicamento ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec), terapia genética de dose única, para tratamento de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD — CID G71.0). Da petição inicial (ID. 336418777). A parte autora narra que o autor é portador de Distrofia Muscular de Duchenne, confirmada por exame genético realizado pela Mendelics (Painel DNAmplo — Doenças Neuromusculares), com resultado liberado em 21/07/2023 (ID. 336418798), que identificou deleção hemizigótica dos éxons 46 a 50 no gene DMD, classificada como patogênica. Relata que os primeiros sintomas surgiram aos 4 anos de idade, com fraqueza dos membros inferiores, alteração de marcha, aumento de CPK e hipertrofia de panturrilha. O autor faz acompanhamento multidisciplinar no Ambulatório de Doenças Neuromusculares do HC-UNICAMP (Dra. Laura Araújo Paulino, CRM/SP 243.303) e com o neurologista infantil Dr. Ciro Matsui (CRM/SP 152.054), fazendo uso de prednisolona (corticoterapia paliativa), vitamina D, cálcio e órteses noturnas. Ambos os médicos assistentes prescreveram o medicamento ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec), terapia genética de dose única administrada por infusão intravenosa intra-hospitalar (dose de 26,6x10¹³vg), descrita como o único tratamento capaz de atuar no mecanismo genético causal da DMD (IDs. 336419551; 336419553). À época do ajuizamento, o Elevidys ainda não possuía registro na ANVISA. A petição inicial invocou o Tema 500 do STF e o Tema 106 do STJ para sustentar o fornecimento judicial do medicamento, alegando hipossuficiência financeira da família e custo estimado do tratamento na faixa de R$ 16.000.000,00 a R$ 24.126.740,00. Houve pedido administrativo ao Ministério da Saúde em 07/08/2024, sem resposta (ID. 336419561). A petição foi distribuída em 26/08/2024. A União manifestou-se espontaneamente em 27/08/2024 (ID. 336534624), requerendo o indeferimento da tutela antecipada. Em 27/08/2024 (ID. 336569403), o Juízo determinou a emenda à inicial para juntada de planilha de cálculo do valor da causa. Em 16/09/2024 (ID. 338954135), o autor juntou orçamento do Hospital H-Dia no valor de R$ 24.126.740,00. Em 17/09/2024 (ID. 339045579), o Juízo indeferiu a tutela antecipada, fundamentando-se nas notas técnicas do sistema e-NatJus desfavoráveis ao medicamento e na necessidade de perícia médica individualizada. Foram deferidos a gratuidade judiciária e a prioridade de tramitação, determinada a realização de perícia médica judicial, com formulação dos quesitos do Juízo, e determinada a citação da União. A contestação foi apresentada em 10/10/2024 (ID. 341656136) pela Procuradoria-Regional da União da 3ª Região, invocando as teses dos Temas 6, 500 e 1234 do STF e do Tema 106 do STJ, e pugnando pela improcedência dos pedidos. O MPF interveio no feito como fiscal da ordem jurídica em razão do interesse de incapaz (ID. 341873180). A réplica foi apresentada em 28/10/2024 (ID. 343706065), rebatendo os argumentos da contestação. Houve a designação de perícia para 16/12/2024, com autorização de assistentes técnicos por ambas as partes (IDs. 342537039; 343540867). Em 03/12/2024 (ID. 347651762), o autor noticiou como fato novo a aprovação do registro do Elevidys pela ANVISA em 02/12/2024 (Resolução-RE nº 4.486, de 29/11/2024, em caráter excepcional). Em 10/12/2024, a União juntou a Nota Técnica nº 2256/2024 do Ministério da Saúde, com quesitos adicionais ao perito (ID. 348611271). Em 11/12/2024 (ID. 348776913), o Juízo manteve o indeferimento da tutela e autorizou a participação das assistentes técnicas da União na perícia. A perícia médica judicial foi realizada em 16/12/2024 pelo perito Dr. Victor Ludwig Gondim de Oliveira (anestesiologista, CRM-SP 213.035), com participação dos assistentes técnicos das partes. O laudo pericial foi entregue em 30/12/2024 (IDs. 349952535; 349952536), com as seguintes conclusões: o autor é portador de DMD confirmada por teste genético; o Elevidys foi registrado pela ANVISA em dezembro de 2024 em caráter excepcional; o medicamento é útil no tratamento da doença; não existe produto similar; aplicação em dose única; o autor deambula sem dificuldade, com pontuação NSAA de 28 pontos, bom estado geral e sem comprometimento cardíaco; e "o medicamento requerido não apresenta evidência robusta na literatura científica de benefício clínico no caso do autor." Em 16/12/2024, o MPF manifestou-se (ID. 349317134) entendendo que a decisão cautelar do STF não obstava eventual tutela para crianças de 5 anos. Em 07/01/2025 (ID. 350132561), o autor formulou pedido de reconsideração, juntando laudo do assistente técnico Dr. Alexandre Motta (datado de 21/12/2024), que sustentou urgência e adequação do tratamento, e invocando a aprovação da ANVISA e a homologação parcial do acordo STF/União/Roche Brasil. Em 29/01/2025 (ID. 352105167), o Juízo reconsiderou a decisão anterior e concedeu a tutela provisória de urgência, aplicando os parâmetros do acordo homologado pelo STF na Medida Cautelar na Petição 12.928/DF. O acordo estabelece que a concessão judicial do medicamento deve respeitar: (a) limitação etária de 4 anos a 7 anos, 11 meses e 29 dias; (b) condições clínicas de deambulação; (c) teste genético de compatibilidade sem deleção dos éxons 8 e/ou 9; (d) teste de anticorpos de ligação total anti-AAVrh74 com títulos ≤ 1:400, custeado pela Roche Brasil; e (e) observância das contraindicações da bula registrada junto à ANVISA. Verificado o preenchimento de todos os requisitos — autor nascido em 06/01/2019 (pouco mais de 6 anos), deambulação sem dificuldade e NSAA de 28 pontos (ID. 349952536), deleção dos éxons 46 a 50 sem deleção dos éxons 8 e/ou 9 (ID. 336418798), e laudo do assistente técnico corroborando ausência de comprometimento cardíaco, hepático e plaquetário (ID. 352194828) —, foram determinados: (a) que a Roche Brasil custeie o teste anti-AAVrh74; e (b) que a União forneça o Elevidys nos termos da prescrição médica (ID. 336419553), com prazo de 90 dias para o procedimento de inexigibilidade de licitação, disponibilidade orçamentária e fixação da ata de registro de preço. Em 04/02/2025, o MPF manifestou-se pela procedência dos pedidos e confirmação definitiva da tutela (ID. 352741326). Em 14/02/2025 (ID. 354173875), o autor manifestou-se sobre o laudo pericial. Em 25/02/2025, a União interpôs agravo de instrumento (IDs. 355315549; 355400996). Em 04/04/2025 (ID. 359711683), o Juízo manteve a decisão agravada por seus próprios fundamentos, determinou intimação da Roche do Brasil e da União. A Roche prestou esclarecimentos sobre o procedimento do teste anti-AAVrh74 (ID. 360313546). Em 17/04/2025 (ID. 361186882), o autor juntou orçamento e informou ter realizado o exame anti-AAVrh74. Em 28/04/2025 (ID. 362021811), o Juízo determinou a juntada do laudo do exame. Em 29/04/2025 (ID. 362071280), o autor juntou o resultado do exame de anticorpos anti-AAVrh74 com resultado negativo (títulos abaixo de 1:400), comprovando a aptidão do autor para recebimento da medicação. Em 21/05/2025 (ID. 365003677), o Juízo confirmou o dever de fornecimento, fixou o prazo improrrogável de 90 dias (com início em 01/06/2025), com multa diária de R$ 1.000,00, e advertiu sobre responsabilidade criminal. Em 26/05/2025 (ID. 365532130), determinou-se a intimação pessoal da chefe do DJUD/SE/MS. A União informou haver processo de aquisição em andamento (SEI25000.005799/2025-18, modalidade inexigibilidade/SRP), mas não comprovou a efetiva aquisição (IDs. 366516505; 368599749). Em 24/06/2025, o TRF3 (3ª Turma, Des. Fed. Adriana Pileggi) proferiu decisão no Agravo de Instrumento nº 5004470-90.2025.4.03.0000, indeferindo a tutela recursal da União e confirmando que o autor preenchia todos os requisitos do acordo homologado pelo STF (ID. 372137601). Em 14/07/2025 (ID. 378077713), o Juízo determinou à União a comprovação das medidas concretas de aquisição no prazo improrrogável de 5 dias. Em 27/07/2025 (ID. 404699799) e 28/07/2025 (ID. 404758835), a União informou a Resolução-RE nº 2.813, de 24 de julho de 2025 (ANVISA), que determinou a suspensão temporária da comercialização, distribuição, fabricação, importação, propaganda e uso do Elevidys no Brasil, em razão de dados de segurança relacionados a óbitos em pacientes não deambuladores nos EUA, requerendo a revogação ou suspensão da tutela. A União apontou também que a CONITEC havia deliberado pela não incorporação do Elevidys ao SUS (Portaria SECTICS/MS nº 62/2025, de 12/08/2025). Em 25/08/2025 (ID. 414767110), o autor se opôs ao pedido. Em 03/09/2025, o MPF manifestou-se pela manutenção da tutela (ID. 422790192). Em 22/09/2025 (ID. 428781143), o Juízo indeferiu o pedido de suspensão/revogação da tutela, mantendo as decisões de IDs. 352105167 e 365003677, com fundamento, entre outros, em que: (a) os óbitos ocorreram em pacientes não deambuladores, fora do perfil aprovado no Brasil; (b) a FDA recomendou a retomada do uso para pacientes deambuladores em 28/07/2025; (c) a ANVISA informou que a suspensão não se aplicava a remessas previamente autorizadas/importadas; (d) a doença é fatal e a janela terapêutica é limitada; e (e) o STF, em 20/08/2025, decidiu ser compulsória a observância das diretrizes fixadas no processo estrutural (Rcl nº 68.709 — Rcl 78794 AgR, Relator: DIAS TOFFOLI, Segunda Turma, julgado em 19-08-2025, DJe 20-08-2025). Em 24/09/2025, o Ministro Gilmar Mendes, no âmbito da Reclamação 68.709/DF, proferiu decisão deferindo parcialmente tutela provisória para suspender a eficácia de todas as decisões judiciais que ordenem o fornecimento do Elevidys enquanto vigente a Resolução ANVISA nº 2.813/2025, com exceções expressas. Em 01/10/2025, a União requereu o respeito a essa decisão e a revogação da tutela e a improcedência dos pedidos (ID. 431562728). Em 02/10/2025 (ID. 431232162), o Juízo, em cumprimento ao Ofício Circular nº 36/2025, suspendeu a eficácia da tutela provisória de urgência enquanto vigente a Resolução ANVISA nº 2.813/2025, e intimou as partes para manifestar sobre necessidade de novas provas, com prazo de 15 dias para o autor e 30 dias para a União, determinando conclusão dos autos para sentença caso nada fosse requerido. Em 09/10/2025, a União declarou não ter provas a produzir (ID. 433664683). Em 24/10/2025, o autor requereu prazo de 15 dias para juntada de provas (ID. 447873228), deferido pelo despacho de 18/12/2025 (ID. 484438088). Em 09/02/2026, o autor requereu novo prazo de 20 dias (ID. 556369004), também deferido em 10/02/2026 (ID. 556885849), com determinação de conclusão para sentença. Em 16/03/2026, o autor juntou relatório médico atualizado do Dr. Alexandre Motta Mecê (ID. 564087406), confirmando que o paciente ainda mantém deambulação independente e pontuação elevada na escala NSAA, encontrando-se em fase funcional adequada para receber a terapia genética. O relatório registra que o Elevidys possui registro ativo na ANVISA (não cancelado ou revogado), mas com distribuição temporariamente suspensa por reavaliação de segurança, e recomenda a manutenção do processo judicial ativo até a retomada da disponibilização do medicamento, alertando sobre o risco de perda da janela terapêutica. O autor requereu, alternativamente, o sobrestamento do feito até a retomada da comercialização. Também foi juntado o documento de ID. 564087415, cujo conteúdo é ilegível. Os autos vieram conclusos para sentença. É o relatório. Decide-se. 2. FUNDAMENTAÇÃO A) QUESTÕES PRELIMINARES A.1) Da Gratuidade Judiciária A gratuidade judiciária foi deferida pela decisão de ID. 339045579, com fundamento no art. 98 e seguintes do CPC/2015 e no art. 5º, LXXIV, da Constituição Federal. A declaração de hipossuficiência apresentada pela parte autora goza de presunção relativa de veracidade, nos termos do art. 99, §3º, do CPC/2015. A União, em sua contestação (ID. 341656136), questionou a hipossuficiência, mas não produziu prova capaz de infirmar a presunção legal. Mantém-se a gratuidade. B) MÉRITO B.1) Do Marco Jurídico Aplicável — O Tema 6 do STF e as Particularidades do Caso Concreto O ordenamento jurídico brasileiro admite, em caráter excepcional, a concessão judicial de medicamento registrado na ANVISA, mas não incorporado ao SUS, desde que preenchidos cumulativamente os requisitos fixados pelo Supremo Tribunal Federal no Tema 6 da Repercussão Geral (RE 566.471), objeto da Súmula Vinculante nº 61. Esses requisitos são: (a) negativa de fornecimento na via administrativa; (b) ilegalidade do ato de não incorporação pela CONITEC, ausência de pedido de incorporação ou mora na sua apreciação; (c) impossibilidade de substituição por tecnologia do SUS; (d) comprovação, à luz da medicina baseada em evidências, da eficácia, acurácia, efetividade e segurança do fármaco, respaldadas por evidências científicas de alto nível; (e) imprescindibilidade clínica comprovada por laudo médico fundamentado; e (f) incapacidade financeira do autor. No presente caso, todavia, o exame dos requisitos do Tema 6 apresenta particularidades relevantes que decorrem da atuação do próprio Supremo Tribunal Federal em processo estrutural. Como se exporá a seguir, o acordo homologado judicialmente no âmbito da Medida Cautelar na Petição 12.928/DF (Reclamação nº 68.709/DF) altera substancialmente a forma de análise de alguns dos requisitos, tornando mais objetiva e clara a verificação da elegibilidade do autor ao tratamento. B.2) Do Acordo Homologado pelo STF como Parâmetro Central de Julgamento O presente processo tem como uma de suas características definidoras o fato de que a própria União Federal — polo passivo desta ação — celebrou acordo com a farmacêutica Roche Brasil, homologado judicialmente pelo Supremo Tribunal Federal no âmbito da Reclamação nº 68.709/DF (Medida Cautelar na Petição 12.928/DF), para o fornecimento do medicamento Elevidys pelo SUS em casos específicos que preencham determinados critérios objetivos. Esse acordo consubstancia um ato jurídico perfeito e vinculante, pelo qual a própria União reconheceu, formalmente e perante o Tribunal mais alto do país: (i) a possibilidade de fornecimento do medicamento Elevidys pelo SUS; (ii) a existência de perfil de pacientes para os quais o tratamento é cabível; e (iii) os critérios técnicos que devem orientar o fornecimento. Dois efeitos jurídicos relevantíssimos decorrem desse reconhecimento formal da União e determinam a forma como os requisitos do Tema 6 devem ser examinados neste processo: Primeiro efeito: a concordância da União no acordo supre o requisito relativo ao ato administrativo da CONITEC. A celebração do acordo pela União para o fornecimento do medicamento em casos específicos consubstancia concordância formal, homologada judicialmente, do ente público para o fornecimento do medicamento. Esse ato, emanado da própria União, supre a ausência de ato formal de incorporação pela CONITEC, na medida em que traduz, no plano processual estrutural, uma autorização equivalente ao fornecimento pelo sistema público. Com isso, a manifestação desfavorável da CONITEC à incorporação do Elevidys ao SUS (Portaria SECTICS/MS nº 62/2025) fica prejudicada como parâmetro de julgamento neste caso concreto, porquanto antecedida e suplantada pela manifestação volitiva da própria União expressa no acordo homologado. Não cabe ao Juízo, neste contexto, examinar a legalidade do ato da CONITEC, uma vez que a União optou por via diversa — o acordo — que representa sua manifestação mais recente e explícita quanto ao fornecimento do medicamento. Segundo efeito: a concordância da União no acordo importa no reconhecimento da eficácia, acurácia, efetividade e segurança do fármaco. Ao acordar com a farmacêutica Roche Brasil o fornecimento do Elevidys pelo SUS para pacientes que preencham os critérios objetivos fixados no acordo, a União necessariamente reconheceu que existe base técnico-científica suficiente para justificar esse fornecimento. Em uma doença órfã, rara, sem qualquer outra alternativa terapêutica modificadora, e que acomete crianças em janela terapêutica estreitíssima, a concordância estatal com o fornecimento do medicamento só é compatível com o reconhecimento — ainda que implícito — de que a eficácia, acurácia, efetividade e segurança do fármaco são suficientemente sustentadas por evidências científicas de alto nível para justificar a concessão. Essa conclusão é reforçada pelos elementos técnicos constantes dos autos. O laudo do assistente técnico Dr. Alexandre Motta, especialista em doenças neuromusculares (ID. 352194828), sustenta que o Elevidys é o único tratamento com resultados promissores para DMD, com estabilização da escala motora em estudos de até 2 anos de avaliação, não havendo alternativas com eficácia comparável disponíveis no SUS. O relatório médico do Dr. Ciro Matsui (ID. 336419551) aponta o mecanismo de ação da terapia gênica (vetor viral com microdistrofina) e os estudos que demonstram a expressão de distrofina em biópsia muscular após 12 semanas, com ganho de pontuação na escala NSAA até 96 semanas no estudo ENDEAVOR. O relatório atualizado do Dr. Alexandre Motta Mecê (ID. 564087406), datado de março de 2026, confirma a indicação atual do medicamento ao autor e a existência de janela terapêutica funcional. O próprio laudo pericial judicial (ID. 349952536), embora tenha concluído pela ausência de evidência robusta de benefício clínico — fundando-se especialmente na ausência de significância estatística no desfecho primário do estudo EMBARK —, destaca que o referido estudo consiste em ensaio clínico de fase III, multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo. Portanto, atende aos critérios estabelecidos no Tema 6 para sua caracterização como evidência científica de alto nível. O laudo também reconheceu que: (i) o medicamento é útil no tratamento da moléstia; (ii) não existe produto similar; (iii) o Elevidys demonstra eficácia biológica (aumento da expressão de microdistrofina); (iv) o estudo ENDEAVOR demonstrou, após um ano de tratamento, "função motora estabilizada ou melhorada, sugerindo um benefício clínico"; e (v) o FDA aprovou o medicamento com base em "desfecho que pode predizer benefício clínico." Em doenças raras com população limitada, a ausência de significância estatística em ensaio clínico não equivale à ausência de benefício clínico, mas frequentemente reflete as limitações estruturais da pesquisa em condições de raridade extrema. Nesses casos, a decisão regulatória da FDA de converter a aprovação acelerada em aprovação tradicional em 2024, associada ao registro pela ANVISA em caráter excepcional e, sobretudo, ao acordo celebrado pela própria União para o fornecimento do medicamento, constituem elementos de elevado peso na aferição do critério exigido pelo Tema 6. B.3) Da Consulta ao NATJUS A exigência de prévia consulta ao NATJUS foi observada na fase inicial deste processo, com a consulta ao sistema e-NatJus antes da primeira decisão (ID. 339045579), tendo sido as notas técnicas encontradas inclusive objeto de quesito específico ao perito judicial. Ademais, o acordo homologado pelo STF, ao estabelecer critérios objetivos e previamente avaliados de elegibilidade para o fornecimento do medicamento, substituiu funcionalmente a necessidade de nova consulta ao NATJUS para o caso concreto: os parâmetros técnicos de dispensação foram fixados em sede estrutural, com o concurso da própria União Federal, e foram aferidos por perícia técnica judicial realizada no âmbito deste processo (ID. 349952536) e por documentos médicos especializados juntados ao longo da instrução (IDs. 336419551; 336418798; 350132576; 564087406), o que supre plenamente o objetivo de avaliação técnica individualizada pretendido pelo Tema 6. B.4) Do Diagnóstico, da Gravidade da Doença e da Imprescindibilidade Clínica — Requisito (e) O diagnóstico de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD — CID G71.0) está incontroverso nos autos, confirmado por exame genético que identificou deleção hemizigótica dos éxons 46 a 50 no gene DMD, classificada como patogênica pelo laboratório Mendelics (ID. 336418798). O laudo pericial judicial (ID. 349952536) confirmou o diagnóstico, descrevendo a DMD como doença genética hereditária que causa degeneração e fraqueza progressivas dos músculos esqueléticos, com perda de deambulação tipicamente antes dos 10 anos e expectativa de vida reduzida. Os relatórios médicos juntados ao longo do processo — Dr. Ciro Matsui (ID. 336419551), Dr. Alexandre Motta (ID. 350132576), Dra. Laura Araújo Paulino (referenciada nas decisões) e Dr. Alexandre Motta Mecê (ID. 564087406) — documentam de forma consistente: o diagnóstico molecular confirmado; o histórico clínico com início dos sintomas aos 4 anos; os tratamentos paliativos em curso (corticoterapia com prednisolona, fisioterapia, fonoaudiologia, suporte nutricional); a prescrição do Elevidys como único tratamento disponível com mecanismo de ação modificador da doença; e a urgência do tratamento em razão da janela terapêutica limitada (até 7 anos, 11 meses e 29 dias) e do risco de perda irreversível da capacidade de deambulação. O laudo do assistente técnico do autor, referenciado na decisão de ID. 352105167, corrobora que o autor está "em momento adequado de administração", sem evidência de comprometimento cardíaco ou sinais de comprometimento hepático ou plaquetário, com NSAA de 28 pontos. O relatório médico de março de 2026 (ID. 564087406) confirma que o paciente ainda mantém deambulação independente e pontuação elevada na escala NSAA, caracterizando o momento ideal para o tratamento antes da instalação de fibrose muscular irreversível. Requisito (e) preenchido. B.5) Da Negativa Administrativa — Requisito (a) A parte autora realizou pedido administrativo ao Ministério da Saúde em 07/08/2024 (ID. 336419561), sem que obtivesse resposta. O MPF, em seu parecer de 04/02/2025 (ID. 352741326), registrou a negativa tácita de fornecimento pelo SUS por meio do e-mail não respondido (ID. 336419564). O SUS não disponibiliza o Elevidys pelo protocolo, fato incontroverso nos autos. Requisito (a) preenchido. B.6) Do Ato Administrativo da CONITEC e do Acordo Homologado pelo STF — Requisito (b) Consoante o que já se expôs no item B.2, a celebração do acordo pela União Federal no âmbito da Reclamação nº 68.709/DF, homologado judicialmente pelo STF, supre o requisito relativo ao ato administrativo da CONITEC. O acordo, que é ato jurídico perfeito e que não foi rescindido até a presente data, conforme confirmado pela decisão de ID. 428781143 — que expressamente consignou que "no âmbito da RCL 687709 e PET 12928, até a data desta decisão, não houve decisão do STF suspendendo a eficácia do acordo homologado em razão dos fatos novos apontados pela União" — constitui a manifestação mais relevante da União sobre o tema e afasta a necessidade de análise da legalidade do ato da CONITEC. A manifestação desfavorável da CONITEC, posterior ao acordo, resta prejudicada como parâmetro decisório para o caso concreto, pois o acordo exprime, de forma mais direta e vinculante, a posição da União quanto ao fornecimento do medicamento nas condições nele especificadas. Requisito (b) preenchido — por força do acordo homologado pelo STF. B.7) Da Inexistência de Substituto Terapêutico — Requisito (c) O SUS oferece tratamentos sintomáticos para a DMD (corticoterapia, fisioterapia, fonoaudiologia, reabilitação), mas não disponibiliza qualquer terapia modificadora da doença que atue no mecanismo genético causal. O laudo pericial judicial (ID. 349952536) expressamente confirmou que os tratamentos do SUS "não são capazes de tratar a doença do Autor, assim como o Elividys" e que "não existe produto similar." O laudo do assistente técnico especialista em doenças neuromusculares corrobora essa conclusão. O próprio acordo homologado pelo STF, ao estabelecer critérios para o fornecimento do Elevidys, reconhece implicitamente a inexistência de substituto terapêutico equivalente na rede pública. Requisito (c) preenchido. B.8) Da Eficácia, Acurácia, Efetividade e Segurança do Fármaco — Requisito (d) Por força do que se expôs no item B.2, a concordância formal da União no acordo homologado pelo STF importa no reconhecimento da eficácia, acurácia, efetividade e segurança do fármaco para as situações contempladas no referido acordo. Esse reconhecimento é reforçado pelo conjunto de evidências técnicas constantes dos autos: O medicamento foi aprovado pelo FDA dos EUA em regime de aprovação acelerada em 2023 e convertido para aprovação tradicional em 2024, conforme confirmado pelo laudo pericial (ID. 349952536). Obteve registro pela ANVISA em dezembro de 2024 em caráter excepcional, após análise regulatória com base nos dados clínicos disponíveis. O laudo pericial confirma a eficácia biológica do medicamento (aumento da expressão de microdistrofina). O estudo ENDEAVOR demonstrou, em estudo aberto de braço único, que, após um ano de tratamento, o Elevidys foi bem tolerado e demonstrou "função motora estabilizada ou melhorada, sugerindo um benefício clínico" (ID. 349952536). O estudo EMBARK (fase III, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo) demonstrou tendência de benefício funcional (diferença de 2,6 vs 1,9 pontos na NSAA em 52 semanas), estando de acordo com o parâmetro estabelecido pelo STF, no tema 06, para caracterização de evidência científica de alto nível. O laudo do assistente técnico Dr. Alexandre Motta (ID. 350132576) sustenta que estudos com até 2 anos mostram estabilização motora com o medicamento e que Elevidys é o único tratamento com resultados promissores para DMD. O relatório do Dr. Ciro Matsui (ID. 336419551) descreve o mecanismo de ação e as evidências dos estudos clínicos. Em se tratando de doença rara e fatal, sem qualquer outra alternativa terapêutica modificadora, a aferição das "evidências científicas de alto nível" exigidas pelo Tema 6 deve ser realizada à luz do contexto da doença órfã, considerando que a existência de um ensaio clínico randomizado de fase III (EMBARK/SRP-9001-301), ainda que com resultado primário sem significância estatística, mais a aprovação por duas agências reguladoras de reconhecida excelência científica (FDA e ANVISA), mais o reconhecimento formal pela própria União no acordo homologado pelo STF, perfazem conjunto probatório que atende ao requisito do Tema 6 nas circunstâncias concretas em exame. Requisito (d) preenchido. B.9) Da Incapacidade Financeira — Requisito (f) A declaração de hipossuficiência e os documentos juntados aos autos demonstram que a família do autor não possui condições financeiras de custear o tratamento, cujo custo foi estimado na faixa de R$ 16.000.000,00 a R$ 24.126.740,00. O MPF, em seu parecer (ID. 352741326), reconheceu a incapacidade financeira como demonstrada. A União não produziu prova específica capaz de infirmar a presunção de hipossuficiência. Requisito (f) preenchido. B.10) Do Preenchimento dos Requisitos do Acordo Homologado pelo STF Em conformidade com os parâmetros objetivos fixados no acordo homologado pelo STF na Medida Cautelar na Petição 12.928/DF (Reclamação nº 68.709/DF), analisados na decisão de ID. 352105167 e confirmados pelo TRF3 no Agravo de Instrumento nº 5004470-90.2025.4.03.0000 (ID. 372137601), todos os critérios de elegibilidade do autor foram amplamente demonstrados nos autos: (a) Limitação etária (4 anos a 7 anos, 11 meses e 29 dias): o autor, nascido em 06/01/2019, encontra-se dentro da janela etária indicada. Na data da concessão da tutela (29/01/2025), contava com pouco mais de 6 anos. O relatório médico de março de 2026 (ID. 564087406) confirma que o autor ainda se encontra dentro da faixa etária para a qual a terapia é indicada e mantém as condições funcionais exigidas. (b) Capacidade de deambulação: o laudo pericial judicial (ID. 349952536) atestou que o autor "deambula sem assistência," com NSAA de 28 pontos. O laudo do assistente técnico (ID. 352194828) corroborou que o autor realizou o teste de caminhada de 6 minutos com pontuação de 28 na escala NSAA. O relatório médico de março de 2026 (ID. 564087406) confirma que o paciente ainda mantém deambulação independente. (c) Teste genético sem deleção dos éxons 8 e/ou 9: o Painel DNAmplo (ID. 336418798) indica deleção dos éxons 46 a 50, sem qualquer menção à deleção dos éxons 8 e/ou 9. O laudo do assistente técnico (ID. 352194828) confirmou expressamente que o autor "não apresenta deleção do exon 8 ou 9 em seu teste genético." (d) Teste de anticorpos anti-AAVrh74 com título ≤ 1:400: o exame realizado pelo autor apresentou resultado negativo, com títulos abaixo de 1:400 (ID. 362071280; referenciado na decisão ID. 365003677), custeado pela Roche Brasil nos termos do acordo. (e) Observância das contraindicações e recomendações da bula: os laudos médicos juntados aos autos confirmam que o autor não apresenta comprometimento cardíaco, hepático ou plaquetário preexistente, estando em condições clínicas compatíveis com a administração do medicamento. Portanto, todos os requisitos elencados no acordo homologado pelo STF foram plenamente demonstrados por meio da perícia técnica judicial (ID. 349952536), do laudo do assistente técnico especialista em doenças neuromusculares (ID. 352194828), do exame genético (ID. 336418798), do exame de anticorpos anti-AAVrh74 (ID. 362071280) e dos relatórios médicos juntados ao longo do processo (IDs. 336419551; 336419553; 564087406). B.11) Da Manutenção da Tutela Provisória de Urgência diante da Suspensão da ANVISA A questão da manutenção da tutela provisória de urgência diante da superveniência da Resolução-RE nº 2.813, de 24 de julho de 2025, editada pela ANVISA (ID. 404699800), foi amplamente debatida nestes autos, tendo o Juízo já se pronunciado sobre o tema na decisão de ID. 428781143. Reitera-se, no contexto desta sentença, a fundamentação que sustenta a manutenção da tutela. Da suspensão da ANVISA e sua motivação. A Resolução-RE nº 2.813/2025 promoveu a suspensão temporária de comercialização, distribuição, fabricação, importação, propaganda e uso do medicamento Elevidys, sob o fundamento de que seriam necessárias avaliações complementares por parte da empresa detentora do registro de forma a confirmar a manutenção do balanço favorável do benefício e risco do produto. Conforme relatado pelas partes e em notícia publicada no site da ANVISA (mencionada na decisão de ID. 428781143), a medida "foi motivada pela notificação de três óbitos em outros países. Esses óbitos foram associados ao uso de terapias gênicas que utilizam o mesmo vetor viral presente no ELEVIDYS®. Embora esses casos não tenham ocorrido dentro da população aprovada para tratamento no Brasil, os eventos levantaram sérias preocupações sobre possíveis riscos de toxicidade hepática relacionados à tecnologia utilizada." Posteriormente, em 07/08/2025, a agência reguladora publicou atualização em seu endereço eletrônico afirmando que: "A Anvisa aguarda que a empresa responsável, Roche Farma Brasil, apresente o dossiê técnico completo, com todos os dados clínicos e científicos disponíveis sobre as investigações em andamento. Essas informações serão fundamentais para que a Agência possa analisar com rigor técnico os potenciais impactos para os pacientes brasileiros e definir as estratégias de gestão de risco adequadas, antes de qualquer decisão sobre a retomada do uso do produto. Nos Estados Unidos, a agência reguladora Food and Drug Administration (FDA) recomendou, no último dia 28 de julho, a retomada do uso do ELEVIDYS® para pacientes deambuladores (que conseguem caminhar por conta própria) – o mesmo perfil aprovado no Brasil. No entanto, a suspensão permanece vigente para os pacientes não deambuladores, grupo que segue sob investigação." A ANVISA também esclareceu que "a suspensão temporária do uso do medicamento ELEVIDYS®, determinada pela Resolução RE 2.813/2025, não se aplica às remessas previamente autorizadas e importadas para uso clínico em pacientes já individualizados no Brasil." Essa exceção abrangeria dois pacientes brasileiros, em relação aos quais a ANVISA exigiu: a) avaliação individualizada do caso pela equipe médica assistente; b) consentimento formal do responsável legal pelo paciente; e c) observância rigorosa das advertências de segurança, especialmente quanto ao risco de toxicidade hepática, conforme descrito na bula do produto. Da ponderação concreta. A atuação da agência reguladora, calcada no princípio da precaução, teve como fundamento a morte de pacientes que não se enquadram no grupo autorizado a receber a medicação por meio do SUS, conforme acordo firmado no âmbito da Reclamação nº 68.709/DF e PET 12928. Embora tal circunstância não seja suficiente para inferir o acerto da medida adotada pela ANVISA — em especial pela deferência técnica que se deve ter em relação às agências reguladoras —, ela é capaz de apontar para uma aferição qualitativa favorável do risco apresentado pela medicação no contexto do perfil do autor. Isso porque, embora haja a possibilidade de que o evento morte também possa afetar pacientes enquadrados nos critérios técnicos da bula, até o momento não se tem notícia de sua ocorrência. Essa conclusão é reforçada pela decisão da Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora renomada que, de acordo com a tese firmada no Tema 500 do STF, é capaz de suprir eventual omissão de análise pela ANVISA. Embora no caso não se tenha uma hipótese de omissão da agência reguladora brasileira, a recomendação da FDA de retomada do uso para pacientes deambuladores — perfil exatamente coincidente com o do autor — serve para demonstrar a relevância das decisões da agência americana e apontar que o risco da medicação para esse perfil específico de paciente é distinto do risco que motivou as mortes registradas. Por outro lado, é certo que a doença que acomete o paciente é fatal. É fato notório e público que 75% dos pacientes morrem antes dos 20 anos, com relatos de pacientes que chegam aos 35 anos apenas com uso de ventilação mecânica. Além da fatalidade, a qualidade de vida é severamente comprometida, a começar pela perda da capacidade de deambular, que o acordo do STF expressamente elegeu como critério determinante de elegibilidade. A medicação em questão só pode ser aplicada até os 7 anos, 11 meses e 29 dias. O tempo, portanto, é fator crucial. Na data da decisão de ID. 428781143, o paciente contava com 6 anos, 8 meses e 16 dias, tendo pouco mais de um ano de janela de eficácia da medicação. Ainda que a dúvida levantada sobre a segurança da medicação pudesse ser sanada a tempo de a aplicação ocorrer dentro dessa janela de eficácia, há o risco de evolução do quadro da doença com danos irreversíveis à saúde do autor, inclusive com a possibilidade de perda da capacidade de deambular e consequente exclusão do grupo autorizado a tomar a medicação. Ademais, embora a hipótese do autor não se enquadre formalmente na exceção apontada pela ANVISA — na medida em que aquela se refere a medicamentos já importados —, as razões da agência reguladora ao considerar essas exceções podem ser plenamente transportadas ao caso dos autos. O autor já teve sua situação exaustivamente analisada à luz das orientações técnicas firmadas pela União no âmbito da Reclamação nº 68.709/DF e PET 12928, e a tutela provisória de urgência foi deferida em 29/01/2025, muito antes da decisão tomada pela agência reguladora. Não se pode perder de vista a circunstância de que o ato administrativo da ANVISA tem caráter geral e, à luz das circunstâncias concretas e de maneira excepcional, pode mostrar-se ilegítimo quando aplicado a paciente individualizado que preenche todos os critérios do acordo estrutural homologado pelo próprio STF. Tudo isso aponta para uma ponderação favorável à manutenção da tutela provisória de urgência, autorizando a importação e aplicação da medicação no paciente individualizado em razão das circunstâncias concretas em análise. Em reforço, destaca-se que, no âmbito da Reclamação nº 68.709/DF e PET 12928, até a data desta sentença, não houve decisão do STF suspendendo a eficácia do acordo homologado em razão dos fatos novos apontados pela União. Portanto, o referido acordo, em processo estrutural, permanece válido e eficaz, conforme expressamente reconhecido na decisão de ID. 428781143 e corroborado pelo julgamento do STF de 20/08/2025 (Rcl 78794 AgR, Relator: DIAS TOFFOLI, Segunda Turma, julgado em 19-08-2025, DJe 20-08-2025), que assentou ser compulsória a observância das diretrizes fixadas no processo estrutural. No entanto, conforme determinado pelo Ministro Gilmar Mendes no âmbito da Reclamação 68.709/DF, em decisão de 24/09/2025 (comunicada a este Juízo por meio do Ofício Circular nº 36/2025), a eficácia desta sentença — no que se refere à exigibilidade imediata do cumprimento da obrigação de fornecimento do medicamento — fica suspensa, somente se restabelecendo após nova decisão do STF no âmbito daquele processo estrutural que autorize a retomada do cumprimento ou que revogue a suspensão. B.12) Da Reavaliação dos Critérios de Dispensação por Ocasião do Cumprimento Por ocasião do cumprimento da tutela provisória ou da sentença transitada em julgado, deverá haver uma nova avaliação da manutenção dos critérios de dispensação da medicação suscetíveis de modificação pelo decurso do tempo, dado o tempo decorrido desde a primeira análise. Em especial, deverão ser verificados: (i) se o autor ainda se encontra dentro da faixa etária indicada (4 anos a 7 anos, 11 meses e 29 dias); e (ii) se o autor ainda mantém a capacidade de deambulação. O teste de anticorpos anti-AAVrh74 deverá ser renovado pela Roche Brasil, considerando que o resultado tem validade de 30 dias (ID. 360313546). B.13) Dos Honorários Advocatícios A União Federal sucumbe integralmente no mérito da ação. Nas ações em que se busca o fornecimento de medicamentos de forma gratuita, os honorários sucumbenciais devem ser fixados por apreciação equitativa, nos termos do art. 85, §8º, do CPC/2015, por se tratar de ação sem conteúdo econômico imediato para o autor. Atento à complexidade da causa, ao longo tempo de tramitação, ao expressivo trabalho realizado pelas advogadas da parte autora, à natureza estrutural dos precedentes envolvidos e ao proveito obtido, fixo os honorários advocatícios em R$ 20.000,00 (vinte mil reais). 3. DISPOSITIVO Diante do exposto, o Juízo: I. MANTÉM a gratuidade judiciária e a prioridade de tramitação deferidas ao autor; II. JULGA PROCEDENTE o pedido formulado por GABRIEL PÉUS RODRIGUES, representado por sua genitora DANIELE CRISTINA DA SILVA RODRIGUES, em face da UNIÃO FEDERAL, para: II.I. CONFIRMAR a tutela provisória de urgência concedida pela decisão de ID. 352105167 e CONDENAR a União Federal a fornecer ao autor o medicamento ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec), em dose única por infusão intravenosa intra-hospitalar (26,6x10¹³ vg), nos termos da prescrição médica de ID. 336419553, custeando integralmente os procedimentos necessários para sua importação, aquisição, logística e administração, no prazo de 90 (noventa) dias ou o prazo faltante para o encerramento da janela de aplicação, caso menor, a contar da intimação desta sentença ou da cessação da suspensão regulatória, o que ocorrer primeiro; II.II. REGISTRAR que a eficácia desta sentença, no que se refere à exigibilidade imediata do cumprimento da obrigação de fornecimento do medicamento, encontra-se suspensa em razão da decisão proferida pelo Supremo Tribunal Federal no âmbito da Reclamação nº 68.709/DF (Ministro Gilmar Mendes, 24/09/2025), que determinou a suspensão de todas as decisões que ordenem o fornecimento do Elevidys enquanto vigente a Resolução-RE nº 2.813/2025 da ANVISA, devendo a eficácia desta sentença ser restabelecida somente após nova decisão do STF no âmbito daquele processo estrutural que revogue ou modifique a referida suspensão, o que deverá ser comunicado ao Juízo pelas partes tão logo verificado; II.III. ESCLARECER que, por ocasião do cumprimento desta sentença ou da tutela provisória de urgência, deverá haver nova avaliação das condições clínicas do autor suscetíveis de modificação pelo decurso do tempo, verificando-se, no mínimo: (i) se o autor ainda se encontra dentro da faixa etária indicada (4 anos a 7 anos, 11 meses e 29 dias); e (ii) se o autor ainda mantém a capacidade de deambulação; além da renovação do teste de anticorpos anti-AAVrh74; II.IV. CONDENAR a União Federal ao pagamento de honorários advocatícios no valor de R$ 20.000,00 (vinte mil reais), em favor das advogadas da parte autora, nos termos do art. 85, §8º, do CPC/2015. III. Os demais pedidos são improcedentes. A presente decisão observará estritamente os termos e limites da fundamentação supra, que integra este dispositivo. Intimem-se as partes. Após o trânsito em julgado, cumpra-se e arquive-se. Nada mais. Sorocaba/SP, datado e assinado digitalmente. ADSON JEAN MENDES LAVOR Juiz Federal Substituto